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技术可以提高基因编辑的准确性

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中国科学家已经建立了一种方法来分析和消除偏离目标的基因编辑尝试。

基因编辑是一种治疗罕见疾病的潜在医学手段,它不仅会影响靶基因,还会影响周围的基因以及DNA和RNA的其他部分,这可能会导致细胞功能障碍,甚至癌症。

中国科学院脑科学与智能技术研究中心领导团队的杨辉(音译)表示,一些已经建立的DNA基因编辑工具,可能会导致作为DNA信使的RNA发生大量脱靶突变。

“一些影响细胞增殖,另一些导致肿瘤抑制基因以及与癌症相关的基因发生大量突变,”杨说。

研究人员优化了酶与RNA相互作用的方式,并设计了基因编辑工具,使其对靶外的影响为零。

杨说:“这项技术在特异性和准确性上超过了以往的所有技术,为未来更安全、更精确的基因编辑工具提供了视角。”

他说,研究小组将继续对其他动物模型进行实验室测试,希望在大约两年内将这项技术推广到临床。

本周二,英国《自然》杂志在其网站上发表了一篇关于这项研究的论文。

今年3月,研究小组在《科学》(Science)杂志上发表了一篇论文,概述了一种检测基因编辑导致的DNA脱靶效应的方法,发现所有主要的基因编辑工具都无法达到目标。

杨说:“至少有一家国内公司和另一家美国公司计划很快推广基因编辑临床治疗地中海贫血患者,但在论文发表后,他们停止了这一项目。”

这并不意味着这样的基因编辑工具不再有效。中科院院士、中科院神经科学研究所所长蒲慕明表示,这种检测方法将有助于修改和改进这些工具。

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